Yeni bulunan CRISPR tekniği ile genler kesilip değiştirilmeden obezite engellenebilir

Hasta fareler iyileşti
Yorumlar

ABD, Kaliforniya’da bulunan San Francisco Üniversitesinde (UCSF) görev yapan araştırmacılar heyecan verici bir CRISPR yöntemi geliştirdiler. Yeni bulunan yöntem, DNA’yı kesmek ya da değiştirmek yerine ilgili genleri düzenleme üzerine (gen ifadesinin regülasyonu) inşa edilmiş.

CRISPR aracılı aktivasyon (CRISPRa) şeklinde dilimize çevirebileceğimiz yöntemde genler, CRISPR tekniği ile kesilmediği ya da modifiye edilmediği için DNA üzerinde kalıcı bir değişiklik olmuyor, böylece istenmeyen sonuçların alınması ihtimali de düşüyor.

İnsan genomunda her genin iki kopyası bulunuyor. İnsanların karşı karşıya kaldıkları hastalıkların çoğunun sebebi de bu kopyalardan birinin mutasyona uğraması olarak görülüyor. Yeni tekniğin etkinliğini ölçmek isteyen araştırmacılar iki özel gene odaklanmaya karar vermişler. Bunlar, tokluk ve açlık hissini ayarlayan SIM1 ve MC4R genleri. İleri seviye obezite sorunundan muzdarip insanlar, söz konusu genlerden birinin mutasyona uğraması sonucu kontrolsüz iştah ve aşırı yeme sorunları yaşıyorlar.

Hasta fareler iyileşti

CRISPRa yöntemi, SIM1 ya da MC4R genlerinden herhangi birinin tek kopyasının faal olduğu genetik modifikasyona uğratılmış fareler üzerinde denenmiş. Tedaviyle birlikte alınan etkileyici sonuçlar neticesinde hastalıklı farelerin genleri, sağlıklı farelerdeki genlerle benzer ifadeler göstermişler.

Gelişmeleri heyecan verici olarak ifade eden Navneet Matharu, CRISPRa yöntemi uygulanmayan hastalıklı farelerin, düzenli bir beslenme programında bile 6 hafta içinde ileri seviyede obezite sorunu yaşadıklarını vurguluyor.

Tek doz CRISPRa tedavisinin 10 aydan uzun bir süre etkin olduğu ifade ediliyor. Tedavinin insan denekler üzerinde test edilmesi için ise henüz erken.

CRISPRa yöntemi, CRISPR tekniğinin potansiyelini ortaya çıkarmak için genleri kesmenin veya değiştirmenin en doğru metot olmayabileceğini göstermesi açısından önemli. Çalışmada görev alan bir diğer bilim insanı Nadav Ahituv buldukları tedavi yönteminden çok umutlu. Araştırmacıya göre çalışma, obezite üzerine odaklanmış olsa dahi benzer şekilde ortaya çıkan tüm rahatsızlıkların tedavisinde kullanılabilme ihtimaliyle de evrensel hale gelebilecekmiş gibi gözüküyor.