CRISPR alanındaki ilk klinik deneme 2018’de yapılabilir

CTX001
Sonuçlar yüz güldürüyor
Dikkatli olunmalı!
Peki ya çalışma başarısızlıkla sonuçlanırsa?
Yorumlar

Metehan Göktaş

Yazar

Bilim dünyasının son dönemde en çok konuşulan konularından birisi olan

CRISPR alanındaki ilk klinik deneme 2018’de yapılabilir

CRISPR’la ilgili araştırmalar hız kesmeden devam ediyor. Hepimizin merak ettiği ortak konu ise yöntemin günlük hayatta kullanılabilir hale ne zaman geleceği. Gelen haberlere göre yeni gen düzenleme yöntemiyle ilgili klinik çalışmalara nihayetinde başlanacağa benziyor.

CTX001

CRISPR Therapeutics adlı firmanın Avrupa’daki ilgili otoritelere sunduğu CTX001 adlı projede, Orak Hücre Anomalisi ve B Talasemi hastalarında görülen ve kandaki hemoglobinin bir alt ünitesinin üretiminden sorumlu genlerdeki mutasyon hedeflenecek.

Yeni klinik çalışmada CRISPR’ın yer alacağı yer ise söz konusu hastalıklarda bireyin yetişkinliğe erişmesine rağmen fetal hemoglobinin sentezlenmesine neden olan genin kesilip çıkarılması olacak. Normalde bu genin bebeklik çağından sonra vücutta sessiz konuma geçtiğini belirtelim.

Sonuçlar yüz güldürüyor

Bununla birlikte Atlanta’da düzenlenen Amerikan Hematoloji Topluluğu Kongresi’nde aktarılanlara göre şu ana kadar canlı örnekler üzerinde yapılan deneylerde olumlu sonuçlar elde edilirken herhangi bir yan etki de gözlemlenmemiş.

Dikkatli olunmalı!

Firmanın basına konuşan CEO’su Samarth Kulkarni, bu gelişmenin kendileri için önemli bir kilometre taşı olduğu kadar bilim camiası için de bir hayli büyük bir çalışma olacağına değindi. Öte yandan yeni klinik çalışmaya dair endişeler de yok değil. Boston Çocuk Hastanesi’nin Onkoloji ve Hematoloji biriminde görevli Stuart Orkin’e göre araştırmalarda dikkati elden bırakmamak gerek zira herhangi bir hata nesiller boyu aktarılabilir.

Peki ya çalışma başarısızlıkla sonuçlanırsa?

Evet, Hematoloji uzmanının söyledikleri son derece doğru. Bunun yanı sıra çalışmada yaşancak bir olumsuzluğun CRISPR tekniğine gölge düşüreceğini de unutmamak gerek. Zira böyle bir durumda hem diğer medikal firmalar alandan hızlıca uzaklaşacaktır hem de hükümetlerin yeni gen düzenleme çalışmalarına dair bakış açısı negatif yönde değişecektir.

Tabi araştırma meyvelerini verirse yaşanabilecek gelişmeler de insanlık adına ciddi bir önem arz ediyor. Hali hazırda gittikçe büyüyen bir sorun olarak görülen antibiyotik direnci problemi ortadan kaldırılabilir ya da hastalıkların geri döndürülmesi, salgın hastalıkların eradike edilmesi ve genetik anomalilerin düzeltilmesi gibi imkanlar da değerlendirilebilir. Son olarak konu ile ilgili hem CRISPR’ın ne olduğuna hem de tekniğin olası kullanım alanlarına dair detaylı bilgi edinmek için buradaki ve buradaki yazılarımızı okuyabilirsiniz.