CRISPR’ın en büyük dezavantajlarından birisi ortadan kaldırıldı

Yeni enzim sistemi: dCas9
Virüse sığmayan enzim
İlk deneyler, umut vadeden sonuçlar
Katedilmesi gereken uzun bir yol var
Yorumlar

Metehan Göktaş

Yazar

Son zamanlarda bilim dünyasında oldukça popülerlik kazanan CRISPR’a dair şu ana dek yapılan çalışmalar hep tekniğin kullanılabileceği alanlara ve başarı oranına yönelikti. Tekniğin en çok tepki çeken taraflarından birisi olan genlerin kesilip çıkarılmasına bağlı uzun vadede ortaya çıkabilecek potansiyel sorunlara ise şu ana dek ne yazık ki pek değinilmemişti. Görünüşe göre bilim adamları bu sorunu çözmenin bir yolunu bulmuş.

CRISPR’ın en büyük dezavantajlarından birisi ortadan kaldırıldı

Yeni enzim sistemi: dCas9

Salk Institute araştırmacılarının gerçekleştirdiği çalışmada CRISPR’ın en büyük sorunlarından olan genlerin eksiltilip eklenmesine odaklanılmış. Yeni teknikte Cas9 enzim sisteminin ölü formu olarak tabir edilen ve dCas9 adı verilen bir yapı kullanılmış. Aktarılanlara göre yeni enzim genleri kesip çıkarmak yerine sadece onları susturuyor veya aktifleştiriyor.

Virüse sığmayan enzim

Tabi buraya kadar her şey güzel fakat yeni yöntemin geliştirilmesi esnasında uzmanların karşısına ciddi bir sorun çıkmış. Normalde CRISPR’da gerekli materyaller AAV’a (adeno-associated virus) yüklenerek taşınmakta fakat yeni gelişmede kullanılan dCas9’un yer aldığı enzim sistemi ne yazık ki söz konusu virüse sığmamış.

Bu durum karşısında bilim adamları çareyi enzim sistemini dCas9’u bir virüse, geriye kalan rehber RNA ve genleri aktifleştirip durduran anahtar misali elemanı bir diğer virüse yerleştirmekte bulmuşlar.

Ek olarak aktarılanlara göre rehber RNA burada hedef hücreye ulaşan materyallerin doğru birleşip birleşmediğini kontroletmenin yanı sıra genin aktivasyonunun denetlenmesi amaçlı da kullanılmış.

İlk deneyler, umut vadeden sonuçlar

‘’Sadede gelelim artık’’ sitemlerinizi duyar gibiyim. Uzmanlar tekniğin teorik olarak çalıştığından emin olduktan sonra gerçek örnekler üzerinde denemelere başlamışlar. Yeni tekniğin Tip 1 diyabet, muskuler distrofi ve böbrek zedelenmesi durumlarında yapılan testlerde diyabet hastası farenin insülin üreten hücrelerinin büyümesi tetiklenmiş ve kan glukoz seviyesinde yüz güldüren sonuçlar elde edilmiş.

Böbreği hasarlı deney faresinde ise böbreğin temel fonksiyonlarından sorumlu 2 gen hedef alınmış ve düzenlenen genlere sahip böbreğin fonksiyonlarını geri kazandığı gözlemlenmiş. Bununla birlikte normal gen düzenleme tekniklerinin başarısız olduğu büyük bir gen kaynaklı muskuler distrofi örneğinde de hastalığın belirtileri geri döndürülebilmiş.

Katedilmesi gereken uzun bir yol var

Doğrusu CRISPR gibi heyecan verici bir alanda tekniğin dezavantajlarının da giderilmesi daha da bir umut verici. Bununla birlikte çalışmanın çoğu bilimsel araştırmada olduğu gibi henüz erken bir aşamada olduğunu belirtelim.

Bilim adamlarına göre tekniğin şu anda daha fazla hastalık üzerinde test edilmesi gerekli ve herhangi bir sakıncasının olup olmadığından emin olunması şart. Dolayısıyla gelişmenin ilk hastalarda uygulanması için önümüzde biraz uzun bir süreç var. Önümüzdeki günlerde gelişmeleri sizlere aktarmaya devam edeceğiz.